In Europa la terapia genica contro le malattie del sangue

Il 15 dicembre gli esperti dell’Agenzia Europea del Farmaco (Ema) hanno dato parere positivo all’autorizzazione del Casgevy, una terapia genica contro la beta-talassemia e l’anemia falciforme. Sono malattie congenite dovute a geni difettosi che provocano una malformazione nei globuli rossi. I malati subiscono crisi trombotiche dolorose e spesso fatali che li costringono a sottoporsi a frequenti trasfusioni o, nei rari casi in cui è possibile, al trapianto di midollo. Secondo i test clinici, gran parte dei 71 pazienti trattati con il Casgevy non hanno avuto crisi per oltre un anno, pur in assenza di trasfusioni. Sono risultati molto promettenti, anche...